Лечение безопасно, но в лечении отказано? Разбираемся в ситуации с запретом на покупку «Золгенсмы» мальчику из Краснодара

Почему на заседание, где решали судьбу ребенка со СМА, не пустили его родителей и лечащего врача? Кто именно принял решение об отказе в покупке препарата? При чем тут производители «Спутника V»? Почему родители не могут купить лекарство своему сыну, даже если есть деньги? И можно ли оспорить решение комиссии?

Юга.ру следят за судьбой Марка Угрехелидзе, трехлетнего мальчика со спинальной мышечной атрофией второго типа. Если не лечить заболевание, средняя продолжительность жизни — около 10–12 лет. Миллионы на препарат «Золгенсма» для Марка собирала вся Россия. И вот деньги есть, а лекарство купить нельзя. Рассказываем все подробности, известные на данный момент.

Что произошло?

3 февраля 2022 года консилиум врачей отказал Марку Угрехелидзе в закупке препарата «Золгенсма». При этом деньги на укол у родителей есть: 121 миллион для ребенка помог собрать благотворительный фонд политика Евгения Ройзмана.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое заболевание, из-за которого у больного нарушается выработка белка. Это приводит к постепенному отмиранию мышц.

СМА бывает нескольких типов, в зависимости от возраста проявления и тяжести протекания. Без необходимого тонуса мышцы постепенно атрофируются. Это приводит к обширным искривлениям позвоночника и проблемам с дыханием. Существует лишь три препарата, способных затормозить или остановить развитие болезни, — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».

Почему родители и врач настаивают на «Золгенсме» вместо «Рисдиплама»?

Разница между препаратами — примерно как между процедурой диализа и пересадкой здоровой почки. «Рисдиплам» и «Спинраза» приостанавливают течение болезни, но лечение нужно продолжать пожизненно. Государство может обеспечить его только до 18 лет. При этом стоимость одной дозы «Спинразы» 125 тыс. долларов, а годового запаса «Рисдиплама» — 340 тыс. долларов.

Укол «Золгенсмы» ставят один раз. Проблема в том, что это самый дорогой препарат в мире: цена инъекции достигает 2,5 млн долларов. В России укол можно сделать, пока вес ребенка не превышает 21 кг. По словам родителей и лечащего врача Марка, он весит 15,4 кг, есть две копии гена CMN2 (это еще один критерий).

«С точки зрения эффективности и удобства «Золгенсма» превосходит все остальные препараты. Я даже больше скажу — он гораздо более экономичен. А если деньги собрали родители, то он экономичен вдвойне-втройне, потому что государству не надо его покупать», — считает лечащий врач Марка Александр Курмышкин.

Если деньги есть, почему нельзя просто купить препарат?

С тех пор как препарат «Золгенсма» зарегистрировали в России, дети могут не уезжать в другую страну за лечением. Но покупку лекарства, даже на деньги семьи, должен одобрить врачебный консилиум.

Родители ребенка провели прямой эфир на странице в инстаграме, где объяснили, что могут сделать укол Марку за границей. Но американская клиника выставила счет в 2,2 млн долларов (это больше 167 млн рублей), в России же цена в 121 млн рублей зафиксирована.

Кто принял решение об отказе?

Как подчеркнули в кубанском минздраве, ответственность за решение лежит не на местных врачах, а на экспертах трех федеральных клиник, где детей лечат этим препаратом:

• Российского национального исследовательского медицинского университета имени Н. И. Пирогова;
• Российской детской клинической больницы;
• Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей.

Кубанские медики и представители местного минздрава тоже выступили на заседании. Они рассказали о состоянии ребенка и о том, чем Марка лечат сейчас.

Это уже второй отказ. В ноябре, еще до регистрации препарата в России, отец ребенка Малхаз Угрехелидзе написал заявление с просьбой провести федеральную врачебную комиссию (до регистрации препарата вопрос могла решить только она) по поводу назначения Марку «Золгенсмы».

Тогда комиссия обосновала отказ костными изменениями грудного и спинного отдела и тем, что ребенка нецелесообразно переводить с одного препарата — «Рисдиплам» — на другой. По словам Малхаза, это неправда: изменений у ребенка нет. После регистрации «Золгенсмы» в России родители снова подали заявление.

Почему родителей и лечащего врача Марка не пустили на заседание?

Весь последний год Марк принимал препарат «Рисдиплам». Лечения по программе ранней реабилитации (через суд!) добился невролог, иммуногенетик, кандидат медицинских наук Александр Курмышкин — врач, который помогает детям и взрослым со СМА по всей России, представляет их интересы в судах и на врачебных комиссиях.

На ноябрьское заседание отца мальчика, Малхаза, не пригласили. В этот раз, чтобы быть уверенным в аргументах медиков, он позвал на консилиум Курмышкина — «задавать медицинские вопросы». Несмотря на заявление и нотариальную доверенность, ни отца, ни независимого врача к обсуждению сразу не допустили.

В минздраве проигнорировали вопрос журналистки Юга.ру, почему врача, специализирующегося на генетическом заболевании, не согласились выслушать.

«Нет причины, [которая бы объясняла] зверство со стороны врачей. Причем зверство не в отсутствии назначения, а в публичном отказе от обсуждения. Они практически признали своим публичным отказом, что у них нет никаких легальных причин это делать. Все можно обсудить. Люди, когда начинают что-то обсуждать, перестают воевать. Можно сесть за стол переговоров, обсуждать час, два, три — неважно. Когда речь о жизни ребенка, можно хоть сутками обсуждать. Обращаться к другим источникам, экспертизам, приводить доводы, рассматривать их, приходить к общему мнению. Но нам сказали: мы не собираемся выслушивать ваше мнение. Вот и все, такая логика», — рассказал Курмышкин.

Отец мальчика сказал, что в конце обсуждения врач все же ворвался на заседание и задал несколько вопросов. Например, чем опасно лечение для Марка. Ответила ему Светлана Артемьева — ведущий сотрудник Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени Вельтищева, один из главных экспертов России по СМА. Она сказала, что укол безопасен. В протокол этот ответ занести отказались.

Если препарат безопасен, то почему врачи отказали?

На вопрос, почему консилиум посчитал укол «Золгенсмы» нецелесообразным, хотя показания к нему есть, а противопоказаний нет, Курмышкину не ответили. Заседание сразу прекратили.

«Единственная причина, которая могла бы напрячь врачей, — это безопасность. При пересадке гена необходимы манипуляции по снижению иммунитета, они требуют хорошего соматического здоровья. У Марка совершенно нормальное здоровье, он спокойно может перенести подготовку к введению препарата, никаких противопоказаний нет. Даже сама Светлана сказала, что препарат безопасный».

Письменное заключение комиссии семья Марка еще не получила, оно должно быть готово к концу следующей недели. Родители и врач ждут этой бумаги, чтобы увидеть, как там аргументируют отказ, — хотя и говорят, что ответы вряд ли окажутся развернутыми.

«На сегодняшний день мне сказали, они не видят оснований для [смены] лечения», — говорит Малхаз.

Врач предполагает, что отказ в лечении за деньги семьи связан с чьими-то коммерческими и политическими интересами.

«Таких детей, как Марк, в России больше ста. У них точно такие же показания, как у Марка. Кто-то находится на «Спинразе», кто-то на «Рисдипламе», у них хорошие показатели. Но все хотели бы получить более новый препарат, «Золгенсму». Мы же публично это делаем, возникает прецедент: значит, и другим детям теперь нужно закупать этот препарат», — считает Курмышкин.

Похожие размышления озвучил Евгений Ройзман в разговоре с 93.ru. Он считает, что чиновники лоббируют менее выгодные препараты, потому что на них выделяют огромные деньги из бюджета.

«Второй момент — вот эти сборы, которые на всю страну, всех людей, кто в них участвует, возникает вопрос: подождите-подождите, а государство чем занимается? Сейчас еще один вопрос появился: а «Круг добра» чем занимается? Почему он мешает, почему не помогает?» — прокомментировал Ройзман.

«Круг добра» — это государственный благотворительный фонд. Он создан по инициативе президента. Деньги в фонд поступают благодаря повышенному налогу для самых состоятельных россиян. Только «Круг добра» имеет право закупать не зарегистрированные в стране лекарства на государственные деньги. Подробно в том, как он работает, разбиралась Би-би-си.

Журналистка «Новой газеты» Елена Романова озвучила еще одну точку зрения: она считает, что в России производители «Спутника V» разрабатывают аналог «Золгенсмы». И сейчас детям отказывают в лечении, чтобы не закупать лекарство из-за рубежа, а позже обеспечить их местным препаратом. В январе 2021 года «Новая газета» опубликовала письмо Курмышкина к президенту Путину, где доктор говорил о необходимости разработать такое лекарство в России.

Что можно сделать?

Хотя кубанский минздрав заявил о своем возмущении решением консилиума, Курмышкин считает, что ответственность лежит в первую очередь на местных врачах. По его словам, московские медики могут только консультировать, но ребенок находится под протекцией региона.

Отец мальчика заметил, что минздрав мог выбрать региональную комиссию вместо федеральной. Но не выбрал. Мы спросили ведомство — почему, но не получили ответа на момент публикации.

«Все дети, которые нуждаются в патогенетическом лечении, в настоящее время минздравом Краснодарского края полностью обеспечены лекарственными препаратами», — так в министерстве отреагировали на консилиум.

На вопрос о том, кто будет отвечать за окончательное решение, чьи подписи должны стоять на заключении, журналистам Юга.ру также не ответили. Это важно: семья Марка намерена судиться, а значит, отправить претензии нужно будет в сторону ответственных.

«Отчаиваться не стоит, мы не собираемся сдаваться, самое главное мы сделали, деньги собрали. И сейчас мы сдаваться точно еще не будем, чтобы они не расслаблялись», — сказали родители Марка в прямом эфире в инстаграме.

Как объяснил Курмышкин, решение можно оспорить. На результат процесса может повлиять общественная реакция — публикации в СМИ, обращения в аппарат президента, публичное обсуждение проблемы. Кроме того, доктор уже связался со Следственным комитетом Краснодарского края.

Напомним, в конце 2021 года на замглавы кубанского минздрава завели уголовное дело за ненадлежащее обеспечение лекарствами детей со СМА.

UPD: прокуратура края сообщила, что по факту отказа федеральными учреждениями здравоохранения в назначении трехлетнему ребенку дорогостоящего препарата «Золгенсма» организована проверка.

Редактор — Валерия Кирсанова

Корректор — Светлана Багова