В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат для лечения СМА «Золгенсма»

Минздрав России зарегистрировал швейцарский препарат для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма». До этого в России для лечения заболевания использовали два препарата — «Спинраза» и «Рисдиплам»

Информация о регистрации препарата «Золгенсма» появилась на сайте государственного реестра лекарственных препаратов. Этот препарат считается самым дорогим лекарственным средством в мире — одна инъекция оценивается от 2,1 до 2,5 млн долларов. Когда он поступит в оборот, не сообщается.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, из-за которого у больного нарушается выработка белка. Это приводит к постепенному отмиранию мышц человека. Дело в том, что при этом заболевании у человека ломается ген SMN1, благодаря которому от мозга к скелетным мышцам поступают сигналы. В организме есть дублирующий ген SMN2, но он вырабатывает недостаточное количество белка для сохранения двигательных функций.

По словам главы фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, с момента регистрации до поступления в гражданский оборот может пройти до шести месяцев.

«На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — сказала Германенко.

Она уточнила, что это происходит из-за того, что в России действуют отдельные правила, которые регулируют ввоз в страну лекарственных препаратов после регистрации. Упаковка и инструкция к ней должны соответствовать российской маркировке. В этот период ввозить препарат в иностранной упаковке, как раньше, нельзя, сообщает «Новая Газета».

Пациентам со СМА младше 18 лет лекарства, которые зарегистрированы в России, предоставляет за счет бюджета «Круг добра». Обязанность по закупке препаратов для взрослых больных по-прежнему возложена на региональные власти.

По словам директора фонда «Помощь семьям СМА» Александра Курмышкина, этот препарат уже несколько месяцев закупается «Кругом добра».

«Поэтому сейчас очень важно посмотреть на то, какая будет инструкция… Например, будет написано «только до шести месяцев». А раз так, то ничего не изменится. До шести месяцев препарат давали и раньше, после шести месяцев люди будут точно так же собирать деньги. Но теперь их придется собирать больше, потому что придется ехать в Польшу или в Израиль, чтобы этот препарат вводить там», — цитируют Курмышкина «Такие Дела».

Процедура регистрации этого препарата в России заняла почти полтора года.